Un premier médicament avec la technologie Crispr autorisé en Europe
Une première mondiale. Un traitement conçu à partir du système d’édition du génome Crispr vient d’être approuvé par l’Agence européenne du médicament, selon des informations recueillies par Le Monde. Cette technologie permet d’apporter des changements aux séquences génétiques directement dans les cellules.
L’autorité sanitaire a demandé vendredi à la Commission européenne d’autoriser officiellement ce traitement, nommé « Casgevy ». Il concernera tout patient âgé de plus de 12 ans souffrant de formes graves de drépanocytose ou de bêta thalassémie, deux pathologies sanguines d’origine génétique très handicapantes. Les Etats membres de l’Union européenne ont désormais toute latitude pour définir les conditions d’utilisation de ce nouveau traitement et son coût.
Un essai clinique aux résultats impressionnants
Les résultats de l’essai clinique de ce nouveau traitement sont impressionnants. Parmi les 29 patients participants âgés de 12 à 35 ans souffrant de formes sévères de la drépanocytose, 28 n’ont plus ressenti, pendant au moins un an, de crise.
Dans le monde, 300.000 à 400.000 enfants naissent chaque année avec la drépanocytose, ce qui en fait la maladie monogénique la plus répandue. Chez les personnes infectées, les cellules sanguines ne transportent plus aussi bien l’oxygène, ont tendance à s’agglutiner et à créer des caillots. Cette maladie provoque non seulement une anémie chronique nécessitant des transfusions, mais aussi des crises de douleurs pouvant entraîner la détérioration de plusieurs organes et des accidents vasculaires cérébraux voire des morts précoces.
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